2018年5月，UCB成为最新与科技创新临床研究公司Science 37合作的高端制药公司，之前与Science 37公司合作的还有赛诺菲，诺华和大冢等大型制药公司，其已成为制药公司的重要盟友。大型制药公司开始转变他们进行临床试验的方式，在将远程医疗平台引入临床试验的趋势中，Science 37公司处于前沿位置，公司可以进行“无需现场”的试验，不论所处地理位置如何，患者都可以在家中参与。这种向分散临床试验的转变可以加速招募，并提高患者的保留率。允许个人在家中参与临床试验，还可以帮助解决临床试验中普遍缺乏种族多样性的问题。对于制药商而言，优势是巨大的。更快的患者招募意味着公司可以在开发早期就达成关键的进/退决策，而不是继续寻求最终失败的新治疗方法。

患者将手机、平板电脑和其他远程设备上医疗服务的数据提供给基于云的平台，这一点非常吸引制药公司。这样做不仅有效，而且鼓励患者参与。更重要的是，在同一个平台运行，使每个参与者都能在线共享研究设计、协议和临床试验管理信息。Science 37公司使用的是“网络研究助理（NORA）”平台，可以跨越不同的治疗领域使用。Science 37公司指出，NORA的功能类似于一体化电子医疗记录（EMR）系统和移动数据采集工具，使医生能够远程监控，且与试验中的患者交流。Science 37公司在一次试验中招募了来自美国多达10个州的患者。平台使每个人都有可能成为参与试验的分母，而不仅仅是那些有能力开车到斯坦福或加州大学洛杉矶分校的人。

UCB公司第一次使用Science 37公司进行的虚拟临床试验是治疗青少年不宁腿综合症的罗替戈汀（rotigotine）3b期研究。罗替戈汀是该公司透皮递送的多巴胺激动剂，以Neupro为商品名进行销售。UCB公司和Science 37公司正在招募13至17岁的患者，这一组曾是UCB之前因为实际问题被拒绝纳入临床的年龄组。该公司曾经预计招募138名患者需要7—8年时间，在虚拟试验模型中，UCB公司将能在18个月内接触到患者及其父母。

速度是Science 37公司的价值主张。更快的药物开发，意味着公司可以更快地在市场上推出产品，延长专利用完之前的时间。对于多家公司正在针对同一适应症开发药物的情况，首先进入市场的公司具有竞争优势。速度对每个人都有好处，美国FDA希望更快地完成审批；患者希望更快地获得治疗。

加速临床试验还意味着公司可以更快地否定一种化合物，并最大限度地降低研究失败药物的成本。有药品研发已经从虚拟临床试验所提供的速度中受益。在研究中药品研发方进行了中期分析，确定药物没有效果，所以在那个阶段，他们决定关闭研究。

两年前，UCB公司通过一项小型虚拟临床试验对水样进行了测试，该经验促使该公司合作扩展到更多虚拟临床试验。UCB公司选择了Science 37公司，并计划评估所有即将进行的临床研究，以确定是否适合与Science 37公司合作。UCB公司正在尽可能地将传统试验模式改为“虚拟临床模式”。

诺华公司希望虚拟临床试验可以帮助公司缩小两个差距。第一个差距是患者招募入组率的目标与实际之间的差距，诺华公司有些试验只有不到5%符合条件的患者参与试验，与招募目标存在巨大差距；平均而言，20%的站点最终没有招募任何患者，30%的试验患者中途退出试验。诺华公司的计划是重新考虑试验模式，以便从患者的角度更容易登记进入研究，从而能够扩大招募患者范围。第二个差距是在临床试验中患者对药物的反应与药品批准上市后的实际疗效之间的差距。由于虚拟临床试验降低了患者参与障碍，因此结果比传统研究更能代表实际效果。

诺华公司在4月份推出的虚拟临床试验中，测试了苹果公司的ResearchKit。这项前瞻性眼科试验使用诺华的FocalView app，该应用程序允许患者记录有关其眼疾的定量和定性数据。研究旨在评估ResearchKit在患者测定自己的视力和敏感度时的效果。

Science 37公司迄今为止最大规模的试验是一项正在进行的4期糖尿病药物研究，赛诺菲公司在美国招募非洲裔，亚裔和西班牙裔患者。Science 37公司正在追踪患者对赛诺菲产品Admelog的反应，Admelog是一种赖脯胰岛素，由礼来公司首先开发并以Humalog为商品名出售。Admelog在作为Humalog的仿制药于2017年12月获得FDA批准。总体而言，Science 37公司在其试验中有约40%的少数民族参与。根据美国人口普查局的数据，少数民族占美国人口的39%。

赛诺菲公司尚未完全实现所有试验都线上进行。到目前为止，赛诺菲公司有一半的试验在Science 37平台上进行，另一半试验则通过传统的临床站点进行。

虚拟临床试验除向公司提供来自现实生活环境参与者的数据之外，还可以获得比传统临床试验更多的数据。传统临床试验每月收集一次数据，或者需要患者进入试验中心才能获取数据不同，而虚拟试验将更频繁地收集数据，并可能不断地从患者家中收集数据，而不会给患者带来负担。

除完成生活质量调查以及记录其他定性观察外，家庭数据收集还包括智能手机和计算机连接传感器的测量结果。例如，Science 37公司已经验证iPhone相机是收集痤疮数据的一种手段。Science 37公司还在与一家公司讨论使用其12导联心电图系统。几个12导联心电图系统已获得FDA批准用于家庭使用。此外，Science 37公司的合作伙伴正在与该公司合作开发新的数字生物标记物。

临床试验中，总会有一些试验和检查项目，必须在医院或其他传统临床站点进行，如MRI和组织活检。在这种情况下，研究可以混合进行，试验和检查项目在现场或通过签约实验室进行，其余试验在家进行。诺华公司认为，这种混合方法仍然可以获得虚拟临床试验提供的大部分便利。

虚拟试验将适用于广泛的适应症。总部设在布鲁塞尔的UCB公司计划首先关注神经病学和免疫学；总部位于巴塞尔的诺华公司于3月份宣布与Science 37公司建立合作伙伴关系，该公司正计划在皮肤病学，神经科学和肿瘤学方面进行试验。总部位于东京的大冢公司于2017年12月与Science 37公司公司达成协议，并计划在精神病学和行为健康方面进行试验。总部位于巴黎的赛诺菲公司自2017年3月起与Science 37公司合作，将在慢性阻塞性肺病和其他适应症方面进行试验。

尽管Science 37公司吸引了一些知名公司，但其并不是唯一进行虚拟临床试验的公司。合同研究组织Center Point Clinical Services和苏格兰斯特林的Clinpal公司均提供无站点临床试验服务。 Center Point的所有临床试验都是无站点的；根据其首席执行官的说法，到目前为止，已经进行了8个虚拟临床试验，第一个开始于2015年。此外，其他制药公司也尝试过基于社交媒体和app的患者招募和试验数据采集。如罗氏公司和葛兰素史克公司在临床试验中使用了Apple ResearchKit。

虚拟临床试验可能需要一些时间来证明其价值。尽管如此，位于纽约西奈山的伊坎医学院的专家预计，5至7年内无站点以及虚拟临床与现场检测方法共用将成为大多数临床试验的标准。

虚拟临床试验行业也在探索，在3年半的时间里，Science 37公司已经发展到200名员工，其中一半是技术人员，并计划在2019年底前向美国境外扩张。

（编译作者：王欣伊）