在科学研究方面，格莱斯顿研究所的研究人员利用CRISPR技术通过激活细胞中的特定基因将小鼠皮肤细胞转化为干细胞。这种创新的方法提供了一种潜在的更简单的技术来产生有价值的细胞类型，并为细胞重编程过程提供重要见解。
“这是制造诱导性多能干细胞的一种新方法，与之前的创建方式截然不同，”格莱斯顿高级研究员盛鼎博士说。“在研究开始时，我们并不认为这会起作用，但我们至少想回答这个问题：只要解开基因组的特定位置，您能重新编程一个细胞吗？答案是肯定的。”
多能干细胞可以转化为体内几乎任何细胞类型。因此，它们是目前无法治愈的疾病，如心力衰竭，帕金森病和失明症的关键治疗资源。他们还提供了很好的模型来研究疾病以及在人类细胞中测试新药物的重要工具。
2006年，Gladstone高级研究员Shinya Yamanaka医学博士发现，通过用四种关键蛋白质处理普通皮肤细胞，他可以制造干细胞，称为诱导多能干细胞（iPSC）。这些称为转录因子的蛋白质通过改变细胞中表达哪些基因，关闭与皮肤细胞相关的基因以及开启与干细胞相关的基因而起作用。
在这项工作的基础上，丁和其他人以前创建了不与转录因子相关的iPSC，而是通过向细胞添加化学物质的混合物。这项发表在Cell Stem Cell上的最新研究提供了第三种方法，通过使用CRISPR基因调控技术直接操作细胞的基因组，将皮肤细胞变成干细胞。
“当科学家遇到挑战或困难时，使用不同的方法来制造iPSC将是有用的”丁说，同时也是旧金山加利福尼亚大学药物化学教授，“我们的方法可能会导致更简单的创建iPSCs的方法，或者可以用于直接将皮肤细胞重编程为其他细胞类型，如心脏细胞或脑细胞。”
CRISPR是一种强大的工具，可以通过靶向DNA的独特序列来精确操纵基因组。然后该DNA序列被永久删除或替换，或暂时打开或关闭。
丁的团队针对两个基因，这些基因只在干细胞中表达，并被认为是多能性的组成部分：Sox2和Oct4。像转录因子一样，这些基因会启动其他干细胞基因并关闭与不同细胞类型相关的基因。
研究人员发现，使用CRISPR，他们可以激活Sox2或Oct4来重新编程细胞。事实上，他们表明靶向基因组上的单个位置足以触发导致将细胞重编程为iPSC的自然链式反应。
为了比较，通常使用四种转录因子来使用原始方法来产生iPSC。更重要的是，一个转录因子通常靶向细胞中数千个基因组位置，并改变每个位置的基因表达。
“调整一个站点就足够了这一事实非常令人惊讶，”丁说。“现在，我们想要了解整个过程如何从单一位置扩展到整个基因组。”
（选自《麦肯息讯》医药）