FDA批准诺华公司的FLT3抑制剂midostaurin用于治疗急性髓细胞白血病（AML）。midostaurin为多激酶抑制剂，是首个针对AML的靶向治疗药物，也是数十年来首个获得FDA批准的AML新药。

约1/3的AML患者中会发生FLT3激酶突变，与其他形式的AML相比，发生该突变的AML患者疾病进展更快，复发率更高，存活率更低。2002年的两项研究（期中一项研究评估了midostaurin的临床前活性）表明，FLT3抑制剂可能会改善AML的预后。

在招募了717例患者的III期临床试验中，与单纯化疗相比，接受midostaurin联合化疗药物治疗的初诊FLT3阳性AML患者死亡风险降低23％。接受midostaurin治疗患者的无事件生存期约为8个月，而化疗患者仅3个月。最常见的严重或可能危及生命的不良反应包括发热性嗜中性白血球减少症，粘膜炎和器械相关感染。

在此适应症中，midostaurin具有FDA突破性指定授权，并与测定FLT3状态的诊断制剂一起获得批准。

另一组根据基因特征分型的AML患者也将受益于靶向治疗。FDA审评了Agios和Celgene的首个线粒体异柠檬酸脱氢酶（IDH2）抑制剂enasidenib用于IDH2突变AML的新药申请。已经在8月底前作出决定。

同时，辉瑞在寻求其抗体药物偶联物（ADC）吉妥珠单抗奥佐米星的重新批准，该药物可与CD33结合以将化疗药物有效载荷递送至骨髓细胞。美国食品及药物管理局（FDA）于2000年曾加速批准ADC药物单药治疗AML，但在确认试验没有发现临床获益并增加诱导毒性的致命风险后，辉瑞公司将其从市场上撤出。辉瑞公司因此将ADC与标准化疗药物联合使用，并修改了给药方案。

分析师预计，到2020年，AML市场的全球销售额将达到10亿美元，其中化学药物将占销售的大部分。

（编译作者：王欣伊）