近日召开的肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称渐冻人症）协作组2017学术年会上，全国多家医院顶尖专家齐聚一堂，解读专业动态。

造成“渐冻人症”的原因还不清楚，在治疗用药上，此前仅有一种被美国FDA批准使用的口服药利鲁唑。今年5月5日，美国FDA批准了依达拉奉新适应症用于治疗早期“渐冻人症”，成为该疾病第二个具有循证医学证据的治疗药物。

对此，北京大学第三医院神经科主任、北京大学神经病学学系主任樊东升教授告诉《医药经济报》记者：“依达拉奉在美获批新适应症，对加速我国对于该药用于ALS的审批进程有积极作用，特别是在CFDA罕见病审批新政的支持下，国内渐冻人症患者很可能在半年内迎来新的治疗药物。”

依达拉奉新适应症

依达拉奉是一种脑保护剂（自由基清除剂），由日本三菱制药公司研制开发。在国内研制开发较多，2003年由先声药业首先开发成功后，获得生产批文，以商品名“必存”上市。随后，吉林省博大制药有限公司也获准生产，商品名为“易达生”。迄今为止，CFDA颁发了14家原料药、12家注射剂生产批文。

依达拉奉作为治疗脑梗死脑出血等方面的药物，在临床一直广泛使用。北京协和医学院基础医学研究所医学遗传学系崔丽英教授介绍：“依达拉奉清除能力较强，因此对于缓解内质网机能障碍、保护神经的缺血缺氧损伤有一定的作用。”

2015年6月，日本批准依达拉奉用于治疗ALS后，依拉达奉在韩国也很快获批。如今美国也批准了依达拉奉关于ALS的适应证。

“美国FDA的批准以及研究结果为CFDA提供了依据，加上相关研究、动物及临床试验是由日本方面首先开展，患者状况更为接近。”樊东升表示。

此外，依达拉奉作为脑血管药物已出现在国内相关治疗指南上，并纳入医保范围，且相较于利鲁唑的高自费价格，患者更容易负担得起，因此业内专家对依达拉奉在国内治疗ALS的前景持乐观态度。

就在今年5月11日，CFDA发布了关于征求《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》（征求意见稿）意见的公告。公告提出，罕见病治疗药物申请人可提出减免临床试验申请，加快审评审批。对于在国外已批准上市的罕见病治疗药物，可有条件批准上市，上市后在规定时间内补做相关研究。

对此，樊东升表示，原本需要3～5年甚至更长审批时间，新规出来后有望大大加速，为病人带来更多治疗机会，也促进了疾病治疗与国际接轨。据悉，由崔丽英教授团队主导的依达拉奉随机双盲研究方案已经制定完成并上报CFDA。

国内外企业发力罕见病

由于罕见病市场规模小，加上治疗药物研发周期和成本都较一般药物高，药企大多动力不足，目前全球只有极少数的罕见病拥有有效治疗药物。有关数据显示，一种罕见病新药的研发周期往往在10年以上，成本投入更是需要10多亿美元。

专家介绍，欧美等国为鼓励罕见病药物研发出台了诸多优惠政策。到目前为止，FDA批准的孤儿药已超过400个，2015年批准的45个新药里就有21个是属于孤儿药。自2000年欧盟孤儿药法规实施至2015年底，欧盟认定了1596个孤儿药，有121个上市的孤儿药。亚洲地区的日本做得相对较好，孤儿药资质的药物近200个。

在我国，尽管目前尚无针对罕见病药物的具体政策落地，但罕见病治疗药物的引入已经进入快车道。此次征求意见稿也从一个侧面反映了国家对罕见病治疗的重视。就在今年5月，赛诺菲全球首个治疗庞贝氏病的治疗药物美而赞，在上市10年后，通过CFDA免Ⅲ期临床试验的政策，获准进入中国大陆市场。

记者也从先声药业了解到，在政策利好的大背景下，先声药业针对ALS治疗药物加大了研发力度。其首席科学官牟骅博士告诉《医药经济报》记者：“先声药业将积极申请有条件批准国产依达拉奉用于治疗ALS，让中国ALS患者尽快获得药物治疗。此外，企业还将采用具有清除自由基和消除炎症因子双重作用的复方依达拉奉开展ALS临床试验，探索对ALS更加有效的新治疗方法。”

（选自《医药经济报》）