美国食品和药物管理局(FDA) 在新闻发布会上公布了解决孤儿药申请状况的计划，并公布了处理完这些申请预计的最后期限。

这个被称为“孤儿药物现代化计划”的新计划源于FDA的局长Scott Gottlieb上周在参议院小组委员会见证的会议中宣布，之前积压的申请将在90天内处理完，所有新的申请将在收到后的90天内处理，这个新的计划称为“孤儿药物现代化计划”。

因此，孤儿药物被定义为旨在用作治疗，诊断或预防罕见疾病的安全有效方法的药物或生物制剂。这里提到的罕见疾病在美国被定义为少于20万人感染的疾病。

这项新计划是根据“孤儿药物法”授权的，旨在为孤儿药物提供地位。获得这种地位的药物在发展的不同阶段为赞助者带来了若干好处，包括在临床试验期间费用的税收抵免，如果患者被确诊为是一种罕见的疾病或病症，其处方药的交费时间可放宽。另外，这种药物经批准后享有7年的市场专卖权。这使得孤儿药申请的归档与向FDA申请的任何其他药物不同。

目前，孤儿药申请积压量大约是200份。5年来，孤儿药申请数量稳步上升。例如在2016年，FDA的孤儿产品开发办公室收到568份新孤儿药物申请，这是2012年收到的新孤儿药申请的两倍以上。查看过去的记录，在4,174份孤儿药物申请申请中，只有15％即625份被证明是可公示的孤儿药物。

对于“孤儿药物现代化计划”，FDA将建立一个Backlog SWAT团队。这个团队中将有资深的专家评审员，这些专家评审员都是孤儿药专家。这个团队将从最早的待处理申请开始处理，并逐渐处理完积压的所有申请。评审报告将在一个新的《指定评审模板》中报告，旨在改进评审结果。审查其间这个团队也会与儿科治疗办公室密切合作，以便儿科孤儿药需求也会被考虑在内。到9月中旬，积压的申请可能会被处理完。

孤儿药物开发是积极的一步，特别是对于罕见的疾病及其患者。据FDA局长Scott Gottlieb介绍，对于患有罕见疾病的患者来说，治疗方案是很少很稀缺的。为少数人而进行药物开发，费用是昂贵的，因此治疗这些疾病对于该病患者来说也是昂贵的。会议通过提供他所解释的激励措施认可孤儿药物开发，FDA继续利用其资源尽其所能地将这些创新药物的开发“尽可能现代化和高效化”。

FDA有个命名为“医疗创新发展计划”的长期计划，“孤儿药现代化计划”是整个计划的一部分。FDA通过此计划试图加强其监管工具，以保证规则和政策是有效的、基于新代理人风险的、在其方法中很现代的。FDA认为，有了安全有效的新药开发方法，整体医疗保健成本也会在一定程度上降低。

（选自《麦肯息讯》）