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2017年8月30日

新型治疗提供肾衰竭患者罕见障碍

新的希望

一种新颖的治疗方法给了肾衰竭和肾移植患者的罕见障碍新的希望。根据新的研究,该治疗允许靶向消除产生异常蛋白质的浆细胞克隆,其沉积会在肾脏中并导致肾衰竭。

这种新方法是在世界上任何地方成功应用于疾病的第一次,被称为“肾脏意义的单克隆胶质瘤”。来自盐湖城的Intermountain Medical Center肾脏移植计划的研究人员说,这一发现为进一步的研究打开了大门。

研究人员在芝加哥举行的美国移植大会年会上介绍了案例研究结果。他们的研究获得了国会的特色奖。

在患有这种疾病的患者中,骨髓中的单克隆浆细胞产生沉积在肾脏中的异常蛋白质并引起影响器官功能的炎症。如果不治疗,肾脏最终会丧失功能。

不幸的是,肾移植不能解决问题,因为异常蛋白质的持续存在将最终破坏新的肾脏。移植手术后受损的免疫系统使患者更容易受到不良反应的影响,从而使患者只有一个选择:一生的透析。

用于治疗MGRS的常规疗法并不总是起作用,这使得患者几乎没有选择,“Intermountain Medical Center肾脏移植计划的移植肾脏病学家MSJMS研究的主要作者Sanjiv Anand医学博士说。在我们的病人尝试所有常规治疗方法后,我们决定进一步向前推进,使用一种名为Daratumumab的相对较新药物。

在病例报告中,一名65岁的终末期肾脏病患者移植了新的肾脏。移植后6个月,他的尿液肾脏功能恶化,蛋白质含量高。肾活检显示使用单克隆免疫沉积物发展MGRS-增殖性肾小球肾炎亚型,因此医生尝试使用两种常规方法,但没有观察到反应。

然后给患者用了达拉他明,这是去年批准用于治疗多发性骨髓瘤或在骨髓中发现的高水平的单克隆浆细胞群体的药物。达拉他明针对产生异常蛋白质的骨髓中的浆细胞进行克隆。

阿兰德医生说:“7次剂量的达拉他明后,患者的蛋白尿数量从9.7gm / d显着提高到仅0.7gm / d,肾功能显着改善。

Anand博士的工作展示了达拉他明在设置PGNMID方面的疗效,”“山区医疗中心肾脏移植计划”医学主任费斯特(Titte Srinivas)博士补充说。达拉他明直接靶向浆细胞的能力提供了一种新的治疗浆细胞疾病的方法,对肾功能有积极的影响,并减少了脱靶效应,这种影响浆细胞的新方法使我们能够专门对待这个问题,让他做他自己喜欢的事情,而不必每周在透析中心度过几个小时。“

该小组现在将这些观察结果扩展到肾移植和MGRS患者抗体介导的排斥反应的治疗,目前的治疗缺乏可持续的疗效。