2017年第二季度预期的重要市场催化剂包括FDA将批准上市用于治疗CLN2病的药物cerliponase α（由BioMarin公司研发），和用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的药物brigatinib（由武田公司研发），以及将公布netarsudil和拉坦前列素（由Aerie制药公司研发）联合治疗青光眼或高眼压症的Ⅲ期数据。

Cerliponase α是三肽蛋白酶1（TPP1）的一种重组酶。该药将用于治疗儿童CLN2病，这种病是一种三肽蛋白酶1（TPP1）活性不足引起的罕见遗传性溶酶体存储障碍，主要影响神经系统。在生物制品许可证（BLA）申请的初步审查过程中，FDA要求公司更新提交BLA关键研究的疗效数据。FDA将此次提交的额外数据定义为对BLA的重大修正，从而导致该药的最终审批日期延后三个月，至2017年4月。该药功效令人鼓舞，但令人关注的焦点是其药物的顺应性，以及与药物严重不良反应相关的疗效风险比率。如果获得批准，cerliponase α将成为第一个获准上市的CLN2病治疗药物。

2017年早些时候，在对Ariad制药公司的最近一次收购中，武田公司获得间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂brigatinib。武田公司正在致力于brigatinib的审批上市，该药将用于接受crizotinib (Xalkori; 辉瑞公司)治疗病情仍继续进展的转移性ALK阳性（ALK +）非小细胞肺癌患者。brigatinib获得FDA优先审批资格，预计brigatinib的审批日期为2017年4月29日。FDA对brigatinib的批准上市可以增加ALK +非小细胞肺癌药物的种类。目前，这类药物包括第一代药物克唑替尼，以及第二代药物ceritinib（Zykadia；诺华）和alectinib（Alecensa；罗氏），后两种药物都对接受克唑替尼治疗，疾病仍继续恶化的患者有治疗活性。

Netarsudil是一种以小梁网为靶向的Rho激酶和去甲肾上腺素转运抑制剂，目前正申请作为单一药物治疗青光眼和高眼压症。在2017年2月28日最近一次提交NDA新药申请之后，Aerie公司预计经过FDA单一药物12个月的标准审批流程，产品将在2018年第二季度上市。Aerie公司还开发了netarsudil与拉坦前列素复方的每日一次的滴眼剂，拉坦前列素是一种前列腺素类似物，广泛应用于青光眼。如果获得批准，该药将成为第一个通过四种不同作用机制降低眼内压，治疗青光眼的复方产品，四种作用机制包括：通过小梁网增加液体流出（眼睛的初级漏）；通过葡萄膜巩膜途径增加液体流出（眼睛的次级漏）；减少在眼内液体的生产；降低上巩膜静脉压。新药审批将基于两个关键研究：第一项研究（MERCURY I）表明，复方产品优于单一产品在降低眼内压方面的作用；第二项关键研究（MERCURY II）预计将在2017年第二季度公布结果。在等待阳性结果的同时，Aerie公司计划在2017年底或2018年初递交新药申请。

（编译作者：王欣伊）