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2017年3月15日

首次研发出治疗血友病的胶囊

在不久的将来,血友病患者能够通过简单地吞咽胶囊治疗他们的疾病。

由于得克萨斯大学奥斯汀分校科克雷尔工程学院的研究人员的突破,治疗血友病现在可以通过生物降解系统,胶囊,来为遗传性出血性疾病患者提供一个不太昂贵的,痛苦少的治疗方案,相较传统的注射或输液而言。

研究人员设计了包含微量和纳米颗粒的口服给药系统,用于治疗血友病B。目前世界上大约有400000人患有血友病A或血友病B,两者都是由血液中缺失的蛋白质引起的。血友病B是由凝血因子IX蛋白质缺少或有缺陷造成的。研究者在1130日出版的国际药学杂志表示。

出血性疾病影响世界各地的人们,但全球可及性的治疗的成本是有限,需要训练有素的医务人员和针对可能的并发症为基础的药物管理。成千上万的人每周接受多次注射以缓解这些,如过度出血和关节疼痛,以防止未来的关节疾病。

“虽然口服治疗将有利于所有的血友病B患者,但发展中国家的患者将受益最大,”化学科克雷尔工程学院的麦克塔部的博士生和国家科学基金会研究生Sarena Horava说,也是该研究的主要作者。”在许多发展中国家,由于治疗途径的缺乏,血友病患者的平均寿命是11年,但是我们新的口服凝血因子IX现在可以解决这些问题,增加该疗法在世界范围内的使用。”

现在在Triton系统工作的Horava,与作者和发明人Nicholas A. Peppas合作,NAP也是UT奥斯丁学院生物材料的主任,科克雷尔学校药物输送和再生医学的教授,也持有戴尔医学院和药学院的入职聘书。Katie J. Moy,科克雷尔学校的生物医学工程系本科生,也是该研究的共同作者。

Peppas说,这项研究项目大约开始于九年前,为了给孩子们注射减轻负担。

“我最迫切的担忧是年轻患者血友病的治疗和那些每两天就要注射的患者,”Peppas说。“该项目最初的想法来自于Lisa Brannon Peppas博士还在生物医学工程学院读书时,与我讨论疾病的副作用和对母亲的心理影响。”

PeppasHorava的工作已经申请了专利,建立在其公布的口服凝血因子IXhFIX)专利系统,为B型血友病患者提供预防性治疗。该系统在运输hFIX方面是成功的,能够为人体的靶位点提供足够水平的药物。提供hFIX最大的挑战是,它在人体的不同pH环境下是极其脆弱和不稳定的。研究人员的新型改进的系统的目的是利用身体的pH值和胃肠道内的酶的变化顺利提供hFIX

当它穿过身体时,含颗粒的胶囊能够抵抗主要的胃酶,在胃内保持完整,为被包装的药物提供保护.。在小肠中,随着pH值的增加,荚膜开始膨胀,然后由主要肠道酶降解,随着时间的推移缓慢释放药物.

“基于这一系统的现有能力,大约两粒胶囊就相当于一次注射,”Horava说。“然而,我们将进一步改善口服给药系统的输送能力,从而降低胶囊量。”

研究人员计划在临床试验之前进一步测试这个系统.。他们正在与技术商业化的UT奥斯丁办公室进一步推进临床使用的技术。研究人员指出,他们的最终目标是食品和药物管理局对该技术的批准。

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