2016年第二季度市场预期的重要催化剂包括由美国食品和药物管理局（FDA）批准的用于治疗帕金森病的pimavanserin（由Acadia公司研发）和治疗亨廷顿病的deutetrabenazine（由Teva公司研发），以及作为镰状细胞性贫血一线治疗药物的vepoloxamerⅢ期数据。

Acadia公司正在寻求批准上市的pimavanserin，是一种小分子五羟色胺2A（5-HT2A）受体反向激动剂，用于治疗与帕金森病相关的精神性疾病。FDA在2014年9月批准pimavanserin进入突破性进展审批流程，而根据优先审查原则，这个新药申请（NDA）将在2016年5月1日前确定是否被批准上市。该新药申请（NDA）基于关键Ⅲ期020研究结果，该研究达到其抗精神病药物疗效的首要终点，首要终点通过测定SAPS-PD（阳性症状列表-帕金森）得出，这是一个适于评定包括幻觉和妄想域规模等9个项目的阳性症状列表。关键次要终点包括通过CGI-I量表测定的临床总体改善（CGI）情况。Acadia公司随后公布的数据显示除了一贯的安全耐受性数据以外，该药对于夜间睡眠和白天清醒状况有进一步的完善。在以往的Ⅲ期研究（012和014）中，由于更高的安慰剂反应结果，pimavanserin未能达到首要终点。此外，Acadia公司的首席执行官在2015年3月辞职改变了批准提交的时机。尽管有这些挫折，研究- 020依然证明了该产品在未满足医疗需求领域稳定的疗效和耐受性。

Teva公司用于治疗亨廷顿舞蹈症的药物deutetrabenazine将于2016年5月作出批准上市与否的决定。deutetrabenazine是丁苯那嗪（Xenazine）的一种氘代类似物，丁苯那嗪是囊泡单胺2转运体（VMAT2）的一种小分子抑制剂，是目前唯一一种批准用于此适应症的药物；氘化的目的是在不影响其活性的情况下，延长药物的半衰期。该药NDA申请是基于两个Ⅲ期研究（FIRST-HD 和 ARC-HD）的结果，两项研究都证明患者在服用deutetrabenazine后，舞蹈症有所减少。FIRST-HD研究数据证实，相对安慰剂组，deutetrabenazine极大改善了主要终点和次要终点，包括改善最大总舞蹈症（TMC）评分（1.9分vs 4.4分，P＜0.0001）。deutetrabenazine有很好的耐受性，副作用可以接受，为不能静坐和嗜睡。此外，ARC-HD研究数据表明，接受丁苯那嗪治疗的患者可以换用deutetrabenazine，并且可维持对舞蹈症的控制，一个重大发现是易发生不能静坐和嗜睡的患者均为那些已经服用丁苯那嗪的患者。

最后，在388名镰状细胞性贫血患者中进行的vepoloxamer研究，即生理盐水对照Ⅲ期EPIC研究结果预计在2016第二季度出炉。在美国或欧洲均没有批准的镰状细胞性贫血治疗药，Mast公司已收到FDA为vepoloxamer颁发的孤儿药资格和快速审批资格，vepoloxamer是一种非离子型嵌段共聚物表面活性剂，据认为可吸附在细胞受损时扩大的疏水表面。EPIC研究的首要终点是血管闭塞性危险持续时间的减少。值得注意的是，2015年9月的数据监测分析委员会（DMBA）认为研究中没有安全问题，没有必要再次召开DMBA会议。EPIC研究中值得注意的安全问题，包括肾毒性和肾功能受损。据Mast公司透露，纯化的新配方在很大程度上解决这些问题，在各类型肾功能不全患者中进行药代动力学评价的Ⅲ期研究正在进行中。EPIC研究的数据将为这些问题的安全数据提供一个额外来源。总的来说，EPIC研究结果将在vepoloxamer的批准上市过程中起到关键作用，此外将对镰状细胞性贫血治疗领域的竞争药物产生影响。

（编译作者简介：王欣伊，女，硕士研究生学历，长期关注国内外医药市场数据和信息方面的动态，对国内外医药市场及研发有较深入的理解。曾为国内多家大型医药企业提供国内外医药市场、研发相关咨询和数据服务。）