安进$104亿买进的抗癌药Kyprolis获FDA完全批准

美国生物技术巨头安进(Amgen)抗癌药Kyprolis(carfilzomib)近日在美国监管方面传来喜讯，FDA已批准Kyprolis联合地塞米松(dexamethasone)的组合疗法(Rd)以及联合Revlimid(lenalidomide，来那度胺)及地塞米松的组合疗法(KRd)用于既往已接受1-3线治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者。此外，FDA还批准Kyprolis作为一种单药疗法，用于既往已接受1线及以上治疗的R/R MM患者。此次批准，同时也标志着Kyprolis由2012年单药治疗MM的加速批准转为完全批准，将为R/R MM群体提供更多的二、三、四线背景治疗选择。

这也是Kyprolis在过去6个月中收获的第二个新适应症。之前，FDA已于2015年7月批准另一个扩大适应症，即Kyprolis联合Revlimid(lenalidomide，来那度胺)及地塞米松的组合疗法(KRd)用于既往已接受过1-3线治疗的多发性骨髓瘤(MM)患者。

此次批准是基于头对头III期ENDEAVOR研究的积极顶线数据。该研究中，Kyprolis一举击败多发性骨髓瘤(MM)临床首选药物——武田的万珂(Velcade)。该研究在既往接受过至少一种但不超过3种方案治疗失败的MM患者中开展，数据显示，与Velcade联合地塞米松相比，Kyprolis联合地塞米松将病情恶化显著推迟一倍时间(中位PFS：18.7个月 vs 9.4个月;HR=0.53;95% CI:044,0.65，p<0.0001)。总缓解率(ORR)及神经病变事件等次要终点方面，Kyprolis也表现出相对于Velcade的优越性。

Kyprolis是安进2013年豪掷104亿美元巨资收购Onyx制药公司的关键产品。然而，该药自上市以来的表现却不尽如意，2014年销售额仅3.3亿美元。此次Kyprolis令人垂涎的二线治疗，将为安进带来更庞大的患者群体，同时有望显著提升Kyprolis当前不甚理想的销售状况。

多发性骨髓瘤(MM)是第二种最常见的血液癌症，无法治愈且复发率很高。武田抗癌药Velcade是过去11年中唯一被证明能够延长初诊和复发性多发性骨髓瘤生存期的药物，已用作临床首选药物并在多发性骨髓瘤的临床治疗中发挥了重要作用，该药在2013年的全球销售额接近30亿美元。