随着人们对疾病传播途径的了解，以及不同患者对药物作用的差异性，个性化用药（现在也被称为是精准用药）正逐步成为临床用药日益强大的工具，成为医药监管部门监督公共健康的迫切任务，以及生物技术和制药公司发展的必经之路。

什么行业正在促成精准用药成为现实。2010年美国Tufts药物开发研究中心（CSDD），调查了16家追求药物基因组学药物开发策略的生物技术和制药公司，以评估实现个性化用药的进展与展望。本文还追踪了一项调查15家生产个性化药物公司的相关研究。本文将呈现最新的调查数据，综合分析两项调查中体现的趋势。

2010年，监管部门和医疗保险部门在个性化药物的发展方面面临最直接的挑战。所有被调查的公司表示，他们研发的个性化用药方案涉及生物标志物和/或靶向治疗，但拥有一个生物标记物并非进入临床研发的必须，并且研发管线中依赖于生物标志物数据的产品从上游到下游所占百分比下降，临床前60%，早期临床研发阶段50%，在临床后期只占30%。奇怪的是，尽管在2015年有少许变化，5年中该比例基本保持一致，这说明2010年曾报告的现实问题，包括监管方面的障碍（如需要验证生物标志物的标签）和报销困难（如需要证明临床实用）仍然是严峻的挑战。

a 2010年和2015年公司在研产品各研发阶段对于生物标记物的依赖百分比数据。

b 2015年公司肿瘤产品各研发阶段对于生物标记物的依赖百分比数据。

c 2010-2015年公司对于个性化用药投资计划增长与实际增长比例。

2010年基因组靶向治疗在肿瘤领域比其他治疗领域意义更深远，其优势地位已得到巩固，如图1b所示。部分原因可能与导致通常情况以肿瘤为主导的药物研发管线的因素相关：学科发展（例如，更多识别疾病途径的生物标志物，有助于找到药物的合适靶向鉴），政策监管预期（例如，对药物研发与审批的管理更加开放）和良好的投资回报。然而，在2015年的调查中，近三分之二的公司报告致力于神经精神障碍，近一半的公司致力于心脏病学和免疫学或炎症性疾病，尽管2015年的报告中提到一些新的治疗领域（如代谢性疾病和传染病），但总体与2010年的报告相似。

关于投资领域，在2010年，医药工业受访者预测，个性化医疗方面的支出平均增长率将接近30%，这一数字已经在2015年得到证实。此外，一些公司已经大大超出其增长；2015年部分企业平均增长率接近90%。

2010年，当时的企业实际发展和企业想做的事情之间存在明显差异，有证据表明，虽然90%的公司表示，其正在研究个性化医疗，但只有10%的化合物最终进入临床开发后期。在2015，有关行业产出的数据（通过上市的靶向药物数量衡量）表明，我们在2010年确实只看到了冰山的一角。例如，四大药品监管机构（欧盟，日本，加拿大和美国）批准的带注释标签药物数据库中至少有200种药物包含基因组学信息。此外，2014年近一半的在售抗肿瘤药物为靶向治疗药物（十年间从11%增加到46%），这说明个性化药物涌入市场，成为抗肿瘤领域的主导。

根据这些调查结果，对于了解个性化医疗时代的当前和未来影响至关重要的问题仍需要探讨。对于卫生保健系统，相对过去5年增加抗肿瘤领域靶向治疗带来的经济影响是什么？而且，对于研究和开发模式，除了抗肿瘤领域，个性化药物研发管线还包括哪些领域？如果有的话，哪些因素使得这些领域与抗肿瘤领域不同？

（编译作者：王欣伊）