多发性骨髓瘤的药物可以彻底治疗镰状细胞病

据范斯坦医学研究院一位科学家的一项新的研究，针对复发性多发性骨髓瘤的已有的药物也许能被有效地重新利用，以提高患毁灭性的镰状细胞病的患者的存活率和日常生活。

该研究由范斯坦研究院的助理研究院Lionel Blanc博士所做，将于12月17日在《Blodd》杂志上公布。Blanc博士的研究是与纽约血液中心、耶鲁医学院和法国的蒙彼利埃大学合作进行的。这个实验第一次确定了药物泊马度胺是如何提高胎儿血红蛋白的产出的，这血红蛋白是已知的用来干扰与镰状细胞病（SCD）有关的红血细胞所谓的镰变的。

弄清楚泊马度胺的作用机制提供了对美国食品与药物管理局（FDA）批准的药物可以潜在地被用来治疗SCD这一概念的证明，这种方法与目前对100000名患有SCD的美国人所使用的药物治疗相比，会有更好的结果。SCD是一种遗传性疾病，会造成贫乏的氧气输送、器官损失甚至死亡。

“我们知道药物会产生胎儿血红蛋白，但是我们不知道能产出到什么程度以及如何产生，而这就是该研究的目的，”Blanc博士解释说，他同时也是霍夫斯特拉拉血北岸-LIJ医学院分子医学和小儿科的副教授以及联合世界圣Baldrick的学者。

“我们也可以说点别的——羟基脲，唯一或者FDA批准的治疗镰状细胞性贫血的药物，与泊马度胺相比，它效果要差一些，并且似乎是通过不同的作用机制发挥作用的，”他补充道，“目前的治疗是不错的，但不是每个人对羟基脲的反应都是一样的，我们希望泊马度胺可以改善这一点。”

泊马度胺是在多发性骨髓癌晚期病例中使用的沙利度胺的衍生物，它通过杀死恶性浆细胞发挥作用。但是Blanc博士和他的同事在这个新的研究者证实了——通过用5名SCD患者和120名常人身上提取的干细胞进行试验——泊马度胺是如何产生胎儿血红蛋白（红细胞中可以输送氧气的蛋白质的胎儿版本）的。

在先天性产生贫血（类如SCD和β-地中海贫）的患者身上，胎儿血红蛋白是正常的，但是成人血红蛋白——出生后产生的——是不正常的。因此，将他们产生的成人血红蛋白逆转回胎儿血红蛋白就可以逆转其疾病的进程。

除了这100000名患有SCD的美国居民，该病情也影响了世界上数百万人。“我想提醒人们，贫血病影响了世界上16亿人，使之成为了一个全球性的经济负担。”Blanc博士指出。

Blanc博士和他在纽约科恩儿童医学中心血液科/肿瘤科的同事计划在不久的将来与其他机构合作，发起一个临床试验以在患有SCD的青壮年中测试这个内服药物泊马度胺。

目前，对于SCD唯一潜在的治疗方法是基因治疗（仍处在试验阶段），或者干细胞移植，但是绝大多数患者得不到这些资源密集型的治疗方式，尤其是在发展中国家。

“我们希望，通过使用几乎可以被全世界范围内的所有患者获得的药丸来减轻镰状细胞病的症状。”Blanc博士说。