癌症
Cobimetinib 瑞士医药管理局（Swissmedic）批准Exelixis公司的Cobimetinib与Vemurafenib联合使用，用于治疗晚期黑色素瘤患者。Cobimetinib是MEK选择性抑制剂。Exelixis公司提交的相关文件是基于一项针对Cobimetinib和Vemurafenib的Ⅲ期关键临床研究，共纳入了495例患者，这些患者患有既往未经治疗的不可切除、局部晚期或转移性黑色素瘤，并有BRAF V600突变。
Wnt信号通路抑制剂 来自Merck KGaA和伦敦癌症研究院的研究者透露，一种有效的Wnt信号通路小分子抑制剂，有治疗结肠癌的潜能。Wnt信号通路在癌症干细胞的产生和维护方面发挥作用。研究者通过以细胞为基础的高通量筛选鉴别出一系列吡啶类化合物，并进一步实施优选，以增加效用并改善理化性质和口服药代动力学。最终他们从所有化合物中，选择了CCT-251921用于体内研究，对动物实施给药，剂量为0.2mg/kg口服给药或0.5mg/kg静脉给药。结果显示，小鼠、大鼠和犬中，化合物的CL分别为10、25、18mL/min/kg；Vss分别为0.63、2、1.4L/kg；F为30%、57%、68%；t1/2分别为0.78、0.93、0.99h。
Pan-Pim激酶抑制剂 安进公司发现了靶向丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶Pim-1、Pim-2、Pim-3的化合物。这些化合物与细胞存活和增殖相关，并对它们实施优化以测定其在癌症中的潜在治疗活性，最终发现了一系列有效、有选择性和经口服生物可用的喹唑酮吡咯二氢吡咯酮类化合物。其中，最突出的是AM-6826。在小鼠异种移植模型中，当剂量为50mg/kg时，该化合物将KMS-12-BM黑色素肿瘤生长抑制了93%。50mg/kg一天两次给药与肿瘤衰退22%相关。
皮肤病
LXRβ激动剂 Vitae Pharmaceuticals公司的研究者报告，发明了一种有效的口服活性肝脏X受体β（LXRβ）激动剂，旨在用于治疗特应性皮炎和急性冠脉综合征。该激动剂的研发起于Roche公司的一种化合物，对LXRβ有良好的选择性，超过LXRα。研究者使用专有的以结构为基础的药物设计平台Contour，通过计算机在靶点的活性结合位点构建药物样小分子，这些结合位点逐一结合可连接的药物样碎片。最初的例证显示，该化合物对LXRβ有选择性，IC50为4nM，超过LXRα（IC50为43nM）。进一步研究开发的VTP-766，其选择性更佳（LXRβ的IC50为3nM，LXRα的IC50为81nM）。该化合物在细胞分析中也有活性（THP1细胞中的EC50为4.5nM），且稳定性适中（CYP2C9大约为700nM）。剂量范围为1~10mg/kg时，它在食蟹猴体内也有活性。
镇痛与麻醉
AAK1抑制剂 百时美施贵宝公司的研究者透露，BMS-911172，为一种脑渗透性AP2相关蛋白激酶1（AAK1）选择抑制剂，有治疗神经性疼痛的潜能。他们在针对持续疼痛的福尔马林分析中发现，该抑制剂使AAK1敲除小鼠疼痛情况减轻，且在神经性疼痛相关Chung模型中，神经性疼痛应答（机械性异常疼痛）降低，且不产生活动受损。针对Chung小鼠模型（60mg/kg皮下给药）和慢性缩窄性损伤导致的热痛觉过敏和机械性异常疼痛的大鼠模型（60mg/kg）实施的福尔马林分析研究中，该抑制剂显示有活性。小鼠中的PD标记物分析显示，其在脑中对AAK1底物mu-2的磷酸化有抑制作用，呈剂量依赖性，且没有运动副作用。