Vertex公司囊性纤维化组合药获FDA批准

7月2日，Vertex制药公司治疗囊性纤维化新的组合药Orkambi获得FDA批准。这对该公司调整方向、脱离抗病毒治疗领域至关重要。

Orkambi系研究性lumacaftor与ivacaftor（商品名Kalydeco）的组合。Orkambi旨在用于大致只有8500名由CFTR基因中F508del突变引起的囊性纤维化（CF）患者。Kalydeco在2012年首次获准用于治疗有CFTR突变的CF患者，该类患者约2000人。

在一项关键试验中，Orkambi与安慰剂相比，显示其对肺功能有统计学显著改善。此前，由于Vertex公司的研究设计采取替代终点而受到FDA顾问委员会质疑，但在5月举行的会议中，FDA顾问委员会打消了这种担忧。

Vertex公司等待FDA的这项决定已将近一年，该公司期望扩大在CF的霸主地位，Kalydeco可带来每年约4.6亿美元收入。

Vertex公司给Orkambi的定价大约在25.9万美元。这家制药商正从丙型肝炎治疗转向具有吸引力的CF治疗领域。

其实早在15年前，Vertex的研究人员就开始致力于CF病因治疗新药的寻找和研究开发。Orkambi的获准是对最常见CF治疗方案的突破性改变，对该公司和整个CF领域有重要意义。