艾伯维和罗氏旗下基因泰克新的抗肿瘤化合物Venetoclax一项Ⅱ期血癌试验清除了主要障碍,一些分析师认为其可能成为重磅药品。
在试验中,Venetoclax对某种类型慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者,达到摧毁癌细胞的主要目标。
Venetoclax之前采用代号ABT-199,首个目标是有17p缺失的CLL患者。这类患者特别难治,在所有白血病患者中占比为10%,被诊断出的患者生存时间只有2~3年,在复发或难治性病例中则有多达一半属于此类患者,足见该药的重要价值。
有成功的Ⅱ期数据在手,艾伯维和基因泰克公司计划于今年年底向FDA提交Venetoclax批准申请。其在CLL治疗方面的效果获得FDA的垂青,5月被认定为突破性新药,可直接与FDA上层官员沟通加速审批。
两家公司还在对Venetoclax开展对其它类型CLL的后期试验,以及对非霍奇金淋巴瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤、急性骨髓性白血病和多发性骨髓瘤的中期试验。
Venetoclax的未来对艾伯维尤为重要。今年,该公司向Pharmacyclics支付了210亿美元以获取CLL的药Imbruvica(ibrutinib,依鲁替尼)。Imbruvica已获准用于套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、17p缺失的慢性淋巴细胞白血病。艾伯维认为Imbruvica扩大适用范围每年可以带来数十亿美元收入,并且与venetoclax联用可以成为最佳拍档。
复发或难治性CLL患者中,大约30%~50%有17p缺失。Venetoclax可以帮助恢复自然的过程,使这些白血病细胞自毁,预后不良和仅有有限治疗选择的此类患者因此有了生存的希望。