2010年，美国推出了《生物制品价格竞争和创新法案》（《BPCI法案》），初步制定了生物类似药的审批办法。该法案将生物类似药定义为高度相似于原研药参比品的生物制品，尽管其在临床应用的无活性成分中有微小差异，但是临床上仅考虑比较生物类似药和参比药之间的安全性、纯度和效价方面是否存在显著性差异。

2012年2月，美国食品药品管理局（FDA）发布了3个关于生物类似药的指南文件，分别是《证明与参照药具有生物相似性的质量考虑要点》（《Quality Considerations in Demonstrating Biosimilarity to a Reference Protein Product》）、《证明与参照药具有生物相似性的科学考虑要点》（《Scientific Considerations in Demonstrating Biosimilarity to a Reference Product》）、《生物类似药：关于2009年版〈生物制品价格竞争与创新法案〉实施办法的问答》（《Biosimilars: Questions & Answers Regarding Implementation of the Biologics Price Competition and Innovation Act of 2009》）。

在《证明与参照药具有生物相似性的质量考虑要点》中，阐述了对生物学相似性质量的考量，提出了如何进行分析研究的原则。提出在评估生物类似药与参比药是否相似时，应纳入关键的产品理化和功能特性，包括对表达系统、生产工艺、理化性质、功能活性、受体结合和免疫化学性质、杂质和稳定性等因素进行评估。

在《证明与参照药具有生物相似性的科学考虑要点》中，阐述了生物学相似性的科学价值，提出了要对哪类数据进行审查，以确定生物类似药是否为与参比药具有生物学相似性的产品。阐明了生物类似药与参比药的对比研究，应包括结构分析、功能分析、动物实验和药代动力学/药效学、临床免疫原性和临床安全性、有效性等研究的科学总则。

在《生物类似药：关于2009年版〈生物制品价格竞争与创新法案〉实施办法的问答》中，就生物类似性或可互换性的15个有关问题、有关生物制品提交生物制品许可申请（BLA）的相关要求及上市后独占权等问题给予了答复。回答了当生物类似药与参比药在处方、内包材、给药途径、适应证、规格等方面存在不同时应如何考虑，参照药如果未得到FDA批准如何进行桥接研究等。

2013年4月，FDA又出台了第4个指南文件——《FDA与生物类似药生物制品开发者或申办方的正式会议》（Formal Meetings Between the FDA and Biosimilar Biological Product Sponsors or Applicants）》。会议指南说明了在开发生物类似药的过程中，工业界如何与FDA进行会议讨论及会议的形式。

2014年5月，FDA继续发布了《证明与参照药具有相似性的临床药理数据》（《Clinical Pharmacology Data to Support a Demonstration of Biosimilarity to a Reference Product》）这一指南文件，提出药代动力学/药效学数据的重要性，讨论了与生物类似药临床药理试验相关的一些总体概念，制定相应的临床药理学数据库的方法，以及设计临床试验时建模和模拟的实用性等，指出应采用交叉试验设计及合适的生物分析方法，并得出初步的免疫原性结论。

作为世界最具权威的监管机构之一，FDA出台的一系列文件以鼓励生物类似药的快速发展，降低消费者的成本，并加强美国生产厂商参与全球生物制品市场的竞争力为目的，为相关产品在美国获批迈出了重要步伐。这些文件科学性强且要求严格，强调“整体数据”的概念，对适应证外推和替换要求以全面、科学的数据作为支持，并规定严格的上市后安全性监测等，其谨慎态度可见一斑，因此直至今年3月7日，美国生物类似药的审批才实现零的突破——山德士公司的生物类似药Zarxio（Figrastim-sndz）获FDA批准上市。该药按照简化后的生物类似药程序进行审批，并且外推至了原研药物“非格司亭”（Filgrastim）的全部5个适应证，被业内称为具有“里程碑意义”。