基因治疗研究火热       

支持基因修复技术的人士坚持认为，虽然成本高昂，但它将成为一种成本有效的治疗方法，因为这一技术可能会永久治愈众多患者。Chiesi公司表示，就Glybera来说，其一年的治疗费用不会超过一些用来治疗其它罕见疾病的酶替代疗法。

此外，UniQure还在对用来治疗血友病的基因药物进行研究，并且启动了心力衰竭的一个早期研究项目，此举将使基因治疗药物跨出罕见病领域范畴。

假如试验取得成功，分析人士预计，用来治疗较常见疾病的基因药物将会变得更加便宜，因为生产厂家应该能够从规模更加庞大的患者群体中收回其研发投入。

在基因治疗药物市场上，其它竞争对手还包括私营企业Spark Therapeutics公司及Bluebird Bio公司。前者拥有的一只眼科药物正处于后期临床试验阶段，后者正在研究用来治疗神经疾病和血液系统疾病的药物。过去18个月来，两家公司的股价在纳斯达克市场上均有大幅上涨，这也反映出投资者对这一领域的兴趣在不断增长。

至于大型制药公司，拜耳（Bayer）在今年6月份与Dimension Therapeutics公司达成了一项基因治疗药物协议，而诺华(Novartis)最近成立了一个新的细胞和基因治疗药物部门，赛诺菲(Sanofi)则与Oxford BioMedica公司组成了长期联盟。