FDA认定尼达尼布为IPF首个突破性治疗药物

日前，美国食品药品管理局（FDA）首次授予用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的药物尼达尼布以突破性治疗药物的地位。IPF是一种危害大、且具有致命性威胁的疾病。尼达尼布是一种在研治疗药物，目前正在接受FDA和欧洲药品管理局（EMA）的注册审核。

FDA于2012年建立了突破性治疗药物认定机制，目的就在于推动并加速那些用于治疗严重的或危及生命的疾病治疗方法的研发和审批进程，但前提条件是，已有早期临床证据显示该治疗方法在一个或多个临床终点方面明显优于现有的治疗方法。  

IPF是一种病因不明，以肺部的进行性纤维化损害为特征的慢性进展性疾病，是最为常见的特发性间质性肺炎。目前尚无预防方法或除肺移植外国际公认的有确切疗效的治疗方法。

　　已有的两项全球性Ⅲ期临床试验针对尼达尼布治疗IPF的疗效和安全性进行了评估，上述研究所获得的结果已于2014年5月份在全球性学术大会美国胸科学会（ATS）年会上公布，并在《新英格兰医学杂志》上发表。 

　　尼达尼布是获得临床证据一致证实可通过显著减少肺功能年下降率（减少幅度达50%），从而延缓IPF疾病进展的首个IPF靶向治疗药物。该药对于疾病进展的影响进一步获得了数据汇总分析结果的支持，上述汇总分析结果显示出急性加重发生风险降低38%的阳性趋势，同时显示确诊的急性加重或可疑的急性加重的发生风险可显著降低68%。

　　对于尼达尼布在美国获得突破性药物认证的消息，中华医学会全国间质病学组组长、北京朝阳医院呼吸与危重症医学科代华平教授表示：“目前对于特发性肺纤维化的治疗，临床上尚无特效药物，FDA的认证使得尼达尼布的研发速度大大加快，有望为治疗特发性肺纤维化带来重大进展，这对广大特发性肺纤维化的患者来说是鼓舞人心的消息。”