保持新药研发旺盛的生产力，是当今制药行业面临的主要挑战之一。最近，英国《自然-新药开发综述》杂志通过对药物项目进行全面的纵向分析，发现新药开发项目的成功与五个最重要的技术因素有关，研究者将其总结为五“R”（right缩写）原则，即正确的靶点、正确的患者、正确的组织、正确的安全性和正确的商业潜力。
正确的靶点：生物学和疾病的重要联系
缺乏疗效是项目临床试验失败的最重要原因。很明显，选择用于药物开发项目的生物学靶点是最重要的决定之一。
在新药开发中，选择正确的靶点非常重要，关系到晚期研究过程能否顺利进行，进而影响到新药开发最终能否成功。靶点选择途径包括：与人类疾病相关的直接证据，动物模型遗传特性，靶点和/或疾病病源学的生物学支持，使用动物模型获得的临床前和临床数据，验证疗效的生物标志物等。
人类疾病靶点的生物学作用水平是项目开发成功的预测器。例如，研究显示，在Ⅱ期临床的成功项目中，73%的项目在进行候选物开发前对疾病靶点的人类遗传数据就已明确，而在Ⅱ期临床阶段失败的项目中，57%的项目在进行候选物开发前对疾病靶点的人类遗传数据并不明确。有效的生物标志物对项目的成功也发挥着重要作用，在Ⅱ期临床阶段成功的项目中，82%的项目具有有效的生物标志物，而没有有效生物标志物的Ⅱ期临床的项目成功率仅为30%。
另外，正确的靶点确认基于在临床前研究中建立的良好的事实平台，尤其是根据人类疾病研究获得的数据。如根据以往的临床经验和已知的有效性模型转化进行的治疗血栓形成或急性冠脉综合征的抗凝血剂研究即是如此。相反，某些疾病领域（如肿瘤、呼吸系统和中枢神经系统疾病）的靶点研究，信息就比较少。
正确的组织：候选药物暴露和药理活性的靶器官
除了选择正确的靶点外，如果能够在临床前和临床研究中通过适当的药物动力学/药效学（PK/PD）建模，证明该候选药物到达靶器官，并产生足够的药理活性，也能增加新药开发成功的概率，这就是正确的组织，包括药代动力学特性、靶点作用和药理活性。
一项对辉瑞2005~2009年开发的候选物成功因素的单独分析显示，药物开发中选择正确的组织具有重要意义：一方面可以加强候选物的作用机制验证，另一方面也可增加药物顺利通过Ⅱ期临床试验的成功率，主要是可以确定候选物对靶器官暴露的作用部位，靶点以及药理学活性。
正确的安全性：依赖于多种因素
安全性问题是导致新药研发项目终止的最重要原因，候选物安全性的特点对提高研发整体成功率起着关键性作用。然而，这并不是一个简单的问题，因为它依赖于许多因素，如疾病的适应证等。
安全性评估需要处理假设问题（例如，目标中预测或潜在的风险）和非假设问题（例如，观察到化合物所引起的毒理学信号或不良事件）。后者如果不能够在候选物中进行广泛的临床前或临床试验确认，就有可能在新药开发后期或上市后给开发者带来更大损失。
需要注意的是，新药开发的安全性导致项目终止具有明显的“疾病领域偏见”现象。例如，心血管项目因心血管安全性被终止的占24%，中枢神经系统项目因中枢神经系统安全性被终止的占24%，呼吸系统项目因呼吸系统安全性被终止的占31%。
虽然目前在临床前安全性研究评估和减少后续失败的风险方面已经取得了相当大的改观，但在临床测试之前预测分子的整体安全性方面路还很长。因此，对药物有效暴露剂量预测十分关键，这对临床试验的安全暴露边际探讨具有重要参考意义。另外，继续开发预测安全性的生物标志物，可以提供早期洞察潜在风险的方法。
正确的患者：在正确的患者人群中测试药物
识别和研究正确的患者人群将会影响到新药成功过渡到晚期临床试验的成功率，也决定着患者是否能从中受益。
理想情况是，在临床开发中使用预测性的生物标志物选择受试患者，这需要对靶点生物学特性有充分的理解。目前，在肿瘤新药开发中，应用生物标志物筛选受试患者的做法已经越来越受到重视。而在其他疾病研究领域，这种做法也日益受到关注。例如，在阿尔茨海默病药物开发中，利用了一系列成像（海马体积）和生化标志物（脑脊髓液中tau蛋白和淀粉样蛋白-β水平的变化），以确定患者所处疾病的不同阶段。
通过适当的临床生物标志物识别和选择在药物临床开发阶段获益（或可能受益）的正确的患者，已经成为当今新药开发整体计划中的一个组成部分。
正确的商业潜力：确保科学定位与商业机会一致
正确的商业潜力是指一个项目最终将提供一个差异化的医疗效果和商业上可行的产品，这在很大程度上决定了目标产品成功的概率。
许多开发者在新药开发的早期阶段，对产品未来的商业潜力缺乏信心，主要是因为这些项目难以与其他正在开发的药物竞争，或因为未明确产品未满足医疗需要的定位。而更应该注意的是：对于那些被认为极具商业潜力的新药，要关注该领域的科学和医学基础是否薄弱，否则就会导致研究最终因为产品疗效等问题遭遇失败。
正确的商业潜力强调提供差异化的药物，这些重要的因素包括：未满足的医疗需要、患者人群的规模和地域分布、研发成本、监管机构的意见和上市的时间等。要评估这些因素，公司内必须始终让商业人员与科学人员对话。