FDA批准Myalept用于治疗罕见代谢性疾病

   近日，美国FDA批准注射用美曲普汀(metreleptin，Myalept)作为瘦素缺乏的替代性治疗药物，用于先天性或获得性全身脂肪代谢障碍患者的并发症治疗。

   全身脂肪代谢障碍是一种与脂肪组织缺乏有关的病症。先天性全身脂肪代谢障碍患者出生时脂肪组织很少或根本没有。后天获得性全身脂肪代谢障碍患者通常随着时间的推移脂肪组织流失。因瘦素由脂肪组织分泌，所以全身脂肪代谢障碍患者的瘦素水平很低。瘦素可调控进食及胰岛素等激素水平。

   本品为重组瘦素类似物，一项标签开放性试验评价了其安全性和有效性。该项研究纳入48例先天性或获得性全身脂肪代谢障碍并同时患有糖尿病、高甘油三酯血症和（或）空腹胰岛素升高的患者。研究表明，本品可有效降低患者的糖化血红蛋白、空腹血糖和甘油三酯水平。

   试验发现，接受本品治疗可能出现对瘦素和（或）本品有中和活性的抗体，该抗药抗体可能导致严重感染或治疗失效。已有关于获得性全身脂肪代谢障碍患者接受和未接受本品治疗后引起T细胞淋巴瘤的报道，因此临床使用本品治疗时对于存在明显血液学异常和（或）获得性全身脂肪代谢障碍的患者，应仔细评估治疗获益风险。本品禁用于普通肥胖症患者，也尚未批准用于HIV相关的脂肪代谢障碍患者或代谢性疾病（包括尚未确诊为全身脂肪代谢障碍并发症的糖尿病以及高甘油三脂血症等）患者。

   本品获批同时附有用药指南和说明。FDA要求本品上市后需进行7项研究：本品的长期前瞻性疗效观察；本品免疫原性（抗体形成）的评估以及本品相关的严重潜在风险的自发报告评估和分析。厂商已承诺8项上市后额外研究。

   本品最常见不良反应有低血糖、头痛、体重减轻和腹痛。