FDA批准Vimizim用于治疗儿童罕见病    

       近日，美国FDA比准Vimizim (elosulfase alfa)用于治疗IVA型黏多糖贮积症(Morquio A综合征)，Morquio A综合征是一种罕见的常染色体隐性遗传的溶酶体贮积病，由N_乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶(GALNS)缺乏引起，患者的骨骼发育、生长和活动可因该酶缺乏而受到影响。美国大约有800例Morquio A综合征患者。Vimizim可替代患者代谢过程中缺失的GALNS酶。

       一项纳入176例5至57岁Morquio A患者的临床试验评价了本品的安全性和有效性。6分钟步行试验数据显示，本品组患者改善显著，本品组患者6分钟平均步行距离相比安慰剂组增加22.5米。

       接受本品治疗者最常见的不良反应有发热、呕吐、头痛、恶心、腹痛、寒战和疲劳。本品用于5岁及以下患者的安全性和有效性尚未确定。临床试验中有患者因输注本品出现危及生命的过敏反应的报道，为此，本品获批说明书添加有存在过敏反应风险的黑框警告。