2013年美国食品药品管理局（FDA）批准新药一览
美国食品药品管理局(FDA)药品评价和研究中心(CDER)在2013年里共批准了27个新分子实体(NME)和生物制品许可申请(BLA)[不包括FDA生物制品评价与研究中心(CBER)批准的疫苗、血液制品等产品]。虽然2013年FDA批准的新药数量少于2012年(39个)，但不论是新药的突破性，还是技术的创新性，都取得了极大进展。
癌症领域：热度不减
癌症治疗药物一直都是制药公司关注的重点领域，从2013年获批药物来看，共有7个新药，罗氏公司和葛兰素史克公司无疑是该领域最大的赢家，分别有两个新药获批。值得一提的是，获得FDA“突破性疗法”资格的两个癌症治疗药物也于年底前搭上“顺风车”获准上市。
塞尔基因公司的Pomalyst(Pomalidomide，泊马度胺)于2013年2月获得批准，用于既往接受过至少两种药物（包括来那度胺和硼替佐米），且最近治疗进行中或治疗完成60天内疾病进展的多发性骨髓瘤患者。该药作为免疫调节剂，是继来那度胺和沙利度胺之后第3个度胺类药物。多发性骨髓瘤治疗需要“度身定制”，以满足各类患者的需要，Pomalyst的获准为其他药物治疗无效的多发性骨髓瘤患者提供了新选择。
同样在去年2月份，基因泰克（罗氏）公司的Kadcyla（Ado-TrastuzumabEmtansine，又称T-DM1），是继Adcetris（Brentuximabvedotin）之后第2个被FDA批准上市的新一代抗体偶联药物（ADC），用于治疗晚期HER2阳性乳腺癌。Kadcyla是曲妥珠单抗与一个干扰癌细胞生长被称为DM1的药连接，输送药物至癌部位使肿瘤缩小，减缓疾病进展，延长患者生存。该药也是FDA批准的第4个靶向HER2蛋白的药物，此前获批治疗HER2阳性的乳腺癌治疗药物包括曲妥珠单抗(1998年)、拉帕替尼(2007年)和帕妥珠单抗(2012年)。
2013年5月29日同一天，葛兰素史克公司就有同一适应证的两个药物获得批准：Mekinist(Trametinib Dimethyl Sulfoxide，二甲基亚砜曲美替尼)和Tafinlar(DabrafenibMesylate，甲磺酸达拉菲尼)。Mekinist是MEK抑制剂，被批准用于肿瘤表达BRAF V600E或V600K基因突变的黑色素瘤患者的治疗。Tafinlar是BRAF抑制剂，被批准用于肿瘤表达BRAF V600E基因突变的黑色素瘤患者的治疗。皮肤黑色素瘤约一半有BRAF基因突变。Tafinlar和Mekinist均获准作为单独用药，而不是组合治疗。
勃林格殷格翰公司的Gilotrif(AfatinibDimaleate，双马来酸阿法替尼)于2013年7月获得批准，是EGFR(ErbB1)、HER2(ErbB2)不可逆共价抑制剂，也是继吉非替尼、厄洛替尼、拉帕替尼后FDA批准的第4个EGFR抑制剂，用于表皮生长因子受体（EGFR）基因第19外显子缺失或外显子21（L858R）替代突变之转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。
2013年11月，罗氏公司的Gazyva(Obinutuzumab)获得批准，与苯丁酸氮芥联用治疗之前未经治疗的慢性淋巴细胞性白血病(CLL)。它在生存期上优于第一代的利妥昔单抗，针对惰性非霍奇金淋巴瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤的Ⅲ期临床研究正在进行。Gazyva通过帮助免疫系统中某些细胞攻击癌症细胞而起作用，也是首个以“突破性疗法”资格获得FDA批准的药物。FDA授予了Gazyva优先审评资格，因为该药证实在安全性和有效性上有可能给严重病症的治疗带来明显改善。而且由于该药也可用于治疗一种罕见疾病，从而获得FDA授予的孤儿药资格。
PHARMACYCLICS和强生公司合作研发的靶向抗癌新药Imbruvica(Ibrutinib，依鲁替尼)也于去年11月获得批准上市。该药是一种布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，用于治疗前期接受过至少一次来那度胺或者其他药物治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）患者，通过抑制肿瘤细胞复制和转移需要的BTK而起到抗癌的作用。Imbruvica是获得批准的第2个“突破性疗法”认定药物。
糖尿病领域：追逐新机制
近年来，治疗糖尿病新药研发主要集中在对新作用机制的角逐，当二肽基肽酶-4(DPP-4)抑制剂还未降温之际，钠-葡萄糖协同转运蛋白2(SGLT2)抑制剂就已开始粉墨登场。
2013年年初，经过数年的反复审查和驳回，武田制药的DPP-4抑制剂Nesina(AlogliptinBenzoate，苯磺酸阿格列汀)终于获得FDA的批准上市，同时获批的还有含Nesina的两个复方制剂：Kazano（苯甲酸阿格列汀/盐酸二甲双胍）和Oseni(苯甲酸阿格列汀/盐酸吡格列酮)。这3个阿格列汀的适应证均为，结合饮食与运动干预治疗2型糖尿病。已获得FDA批准的同类药物还有西他列汀、沙格列汀、利拉利汀，另外维格列汀也已在欧洲上市。Nesina的加入，让DPP-4抑制剂药物市场竞争更加激烈。
不过糖尿病领域最值得关注的事件是去年3月杨森公司的Invokana(Canagliflozin，卡格列净)获得FDA批准上市。Invokana是FDA批准的首个SGLT2抑制剂，用于治疗成年患者的2型糖尿病。SGLT是一种葡萄糖转运蛋白，有两种亚型即SGLT1和SGLT2，分别分布于小肠黏膜和肾小管，能够将葡萄糖转运进血液。Invokana能抑制SLCT2，使肾小管中的葡萄糖不能顺利重吸收进入血液而随尿液排出，从而降低血糖浓度。由于葡萄糖经肾脏排入尿液，伴随有肾功能损害、症状性低血压、真菌感染等副作用。同类作用机制的药物——阿斯利康公司及施贵宝公司的Forxiga(dapagliflozin，达格列净)尽管已经在欧洲获准上市，却迟迟得不到FDA的许可。
感染性疾病领域：不乏亮点
2013年批准新药最受关注的领域之一还是丙型肝炎，同样批准了两个新药。另外，作为近年来关注的另一热点领域，艾滋病治疗领域也有1个新药获批。
2013年11月，杨森公司的NS3/4A蛋白酶抑制剂Olysio(Simeprevir)获得批准，联合聚乙二醇干扰素和利巴韦林用于基因型1慢性丙型肝炎成人患者代偿性肝脏疾病（包括肝硬化）的治疗。其实在去年9月份，Simeprevir已经获日本劳动卫生福利部（MHLW）的批准上市。该药通过阻断NS3/4A蛋白酶，来抑制丙型肝炎病毒在肝脏细胞中的复制。
两周之后，吉利德公司的核苷类NS5B聚合酶抑制剂Sovaldi（Sofosbuvir）也获得了FDA批准上市。该药是首个获批可用于丙型肝炎全口服治疗方案的药物，在用于特定基因型慢性丙型肝炎治疗时，可无需联合使用传统注射药物干扰素（IFN）。据汤姆森路透的数据，分析师预测，Sovaldi在2014年的销售额将达到19亿美元。吉利德则估计，Sovaldi一旦上市，市值将达110亿美元。
在艾滋病治疗领域，葛兰素史克公司和辉瑞公司于2009年联合成立的HIV/AIDS药物研发公司ViivHlthcare的Tivicay（Dolutegravir）获得批准上市。Tivicay是继雷特格韦、埃替格韦之后，FDA批准的第3个HIV整合酶抑制剂。该药可用于12岁以上的青少年患者，也可用于雷特格韦、埃替格韦耐药型的患者。
此外，在感染性疾病领域，2013年11月，MEDICIS公司的Luzu（Luliconazole，卢立康唑）获得批准治疗18岁及以上足癣、红色毛癣菌和絮状表皮癣菌等癣菌引起的股癣患者。