英国版“突破性新药”新政启动

经过数月游说和期待，英国推出了快速审批程序——“早期获得药物计划”（Early Access to Medicines Scheme,EAMS），该计划旨在让重症患者在药品获得上市批准前尽早得到治疗，以挽救生命。EAMS被媒体称为英国版的“突破性新药”新政。

英国医疗和保健产品管理局（MHRA）从本月开始接受制药公司申请。MHRA首先对创新药进行认定，一旦取得满意的临床研究数据，该局将为创新药获批“开绿灯”。

基于早期数据的认定

居住在利物浦的莱恩·特瑞斯可能由此获益，他年仅9岁，患有杜氏肌营养不良症（Duchennemuscular dystrophy）。这种肌肉萎缩疾病是渐进性的，莱恩的病情持续恶化。目前有几个潜在药物处于后期开发阶段。

英国卫生署官员表示，“早期获得药物计划”也将使制药公司受益，他们可在药物使用过程中获得宝贵经验和数据。

来自皇家医师学会公共卫生学院的反对声音认为，英国的新药审批程序一直行之有效，重症患者冒着风险使用没有经过充分验证的药物，说不定会适得其反。

EAMS由MHRA实施，先对“有前途创新药”（promising innovative medicines，PIM）进行认定，然后给出科学意见。该认定基于早期临床数据给适合EAMS申请的新药确定一种适应症。PIM认定由MHRA科学审评会议后颁发。获得认定资格的制药公司将对药物质量、安全性和效果提供进一步数据。

给予科学意见

MHRA的科学意见系根据申请者从可能受益的患者人群中收集到的科学数据、提交的信息，经过审核作出。意见将具体说明药物的利益和风险。这种意见可帮助医师和患者决定是否处方尚未获得正式批准的药物。

该计划的目标人群是英国国家卫生服务体系（NHS）的患者。MHRA强调，EAMS不会取代通过临床试验使药物进入市场的常规审批体系，而会与之齐头并进。但常规的审批程序通常需要10年的临床试验和评估才能获得上市许可。

按照EAMS，使用PIM也需要经过数年的临床试验获得足够数据，显示它是安全和有前途的，并且是一种创新。

该计划要求制药厂商支付进行早期审查的所有费用，以节约英国国家卫生服务开支，这对工业界不很有利，但MHRA认为，制药公司会愿意自掏腰包换取主导临床应用的数据和在药品正式获准前与医师建立联系的机会。

MHRA在一份声明中说：“这是英国药品监管政策的重要新发展。通过促进突破性新药开发，使英国生物科技处于世界领先地位。”

英国生物产业协会首席执行官斯蒂芬·百特说：这一举措表明英政府欲使这个国家建成发展生物制药技术的世界级舞台。尽管英国有好几家制药巨头，如阿斯利康和葛兰素史克，但在过去几年，英国的医药研发一直走下坡路。

英国生物产业协会并不为该计划的资金结构担忧。该协会称，它打算与MHRA合作，以确保政府不会因缺乏经费而影响该计划的执行。但也有企业不无担忧，因为政府对该计划没有经费投入，制药公司供应未获许可的药物开支得不到财政补贴，给企业带来额外负担。

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FDA“突破性新药”认定举措的成功给人们深刻印象，自2012年推行新政以来，共收到140余项认定申请，有37个新药获准。而英国作为欧盟成员国，必须尊重欧洲药品管理局的意见。

共同处  适用项目都是针对无药可救的“疑难杂症”，促进这类药物的开发。两者都需要由药品监管部门认定。

差异  美国的“突破性新药”新政是药品审批程序的组成部分，对于被打上“突破性新药”标记的项目，FDA将与研发机构一起加快临床试验，譬如花费较短时间测试，或招募较少患者。也不必完成传统的3个阶段（各期临床）的开发计划。而EAMS独立于现行的新药审批程序，获得PIM认定的药物可在临床试验外有条件地提供急需的患者使用，该药将获得加速审批，依然需经由各期临床试验，最终获得上市授权。