寻找最佳剂量比 提高安全有效性
传统意义上的中药复方优化（FOP），是指以确有疗效的中药复方为研究对象，以现代科学技术和传统中医药理论为技术支持，以该复方所治病症的药效响应为评价标准，通过优化重组，形成疗效更优或药味更精的新复方的一种技术。
研究方法
中药复方优化的主要目的是寻找最佳剂量配比关系，精简方剂，减少不良反应。中药复方优化是通过试验设计和优化分析这两个环节实现的：
1.试验设计
试验设计作为统计数学的一个重要分支，自上个世纪20年代问世至今，已从早期的凭经验设计、单因素或多因素轮换设计，发展到以正交设计、均匀设计等为代表的试验设计阶段。
（1）正交设计
该设计是利用正交设计表所具有的“均匀分布，整齐可比”的特点，使每次试验的因素及水平得到合理安排，从而通过试验结果的分析获得较全面的信息，找出各因素的主次地位及交互作用，寻找诸因素的最佳组合的一种试验设计。正交设计有以下优点：一是对因素的个数NF没有严格的限制，NF ≥1；二是因素之间有或没有交互作用均可利用此设计；三是可通过正交表进行综合比较，得出初步结论，也可通过方差分析得出具体结论；四是根据正交表和试验结果可以估计出任何一种水平组合下试验结果的理论值；五是可利用正交表从多种水平组合中挑出具有代表性的试验点进行试验，因此不仅比全面试验大大减少了试验次数，而且通过综合分析，可以把好的试验点分析出来。正交设计的要点是选用合适的正交表。
（2）均匀设计
均匀设计是将数论与多元统计相结合的一种实验设计方法，它适用于多因素、多水平的实验设计。与正交设计不同，均匀设计只考虑试验点的“均匀分散”性，即让试验点均衡地分布在试验范围内，使每个试验点有充分的代表性。这样，均匀设计的试验点会比正交设计的试验点分布得更均匀，因而具有更好的代表性。由于不再考虑“整齐可比”性，在正交设计中为整齐可比而设置的实验点可不再考虑，因而大大减少了试验次数。与正交设计相比，均匀设计的缺陷是对指标影响较小的因素的作用不甚清楚。
（3）正交t值法
传统的正交试验（用方差分析及F值检验计算）较繁，1992年，针对较大中药复方的研究，学界按照正交设计原理以及F值与t值的特定关系提出了正交t值法，改进了正交表形式，使之便于分析两药间的协同或拮抗作用，因而更适用于大复方。该方法在原理上与正交设计法的区别不大。
（4）基线等比增减设计
基线等比增减设计方法是在A、B两种药物(君药、臣药)总量恒定的前提下，以药典记载的配比为基线，其间A药含量以10%～30%递减，B药含量以10%～30%递增；或者B药含量以10%～30%递减，A药含量以10%～30%递增,向两侧扩展，最后扩大到极点，两侧极点分别为单纯A药和单纯B药；再以A、B两种药物若干种配比分组，根据研究目的以两药主要效应和次要效应为评价指标，通过综合信息分析，进行各配比的优化筛选。这一方法主要适用于效应明确、含有两味药的小复方的优化。
（5）直接实验设计
直接试验设计（DED）又称“改良均匀设计”。该方法筛选的试验方案比均匀设计的优良性强，比正交设计的试验次数少。DED突破了多因素实验设计一般要援引正交表或均匀设计表的传统，综合考虑了5种优良性准则，直接面向实际问题的因素和水平，选择和评价试验方案。运用直接试验设计安排试验，可显著提高试验效益，具有较高的应用价值。
2.优化分析
通过合理的试验设计安排实验，在得到指标数据后，还需要选择适当的优化分析方法进行分析，才能最终得到复方优化结果。目前常用的方法有直观分析法和回归建模并指标优化法。
（1）直观分析法
直观分析法是直接从试验结果中选取最优点或最优组合的方法。正交设计法和正交t值法由于具有“整齐可比”、“均匀分散”的优点，易于估计各个因素及其交互作用对指标的影响，因而常用这种方法；基线等比增减设计方法也可以用这种方法，但均匀试验设计和直接试验设计则不能使用这种方法。
（2）回归建模并指标优化法
回归建模并指标优化法是对复方量（毒）效关系的数据用回归方法建模，再对回归模型进行指标优化的方法。复方一般由多味药物组成，因此又称“多元回归”。以药物与用量的不同组合作为“自变量”，以反应药效学（或毒理学）的不同效应指标作为“因变量”，利用SAS软件进行多元回归分析，求解回归方程。根据自变量与因变量的关系，回归可以分为线形回归和非线形回归。但考虑到复方的非线形特征，建立多元非线形的模型更加科学合理。
关键技术点
1．试验设计
尽管正交设计法具有“均匀分散，整齐可比”的特点，但也存在着试验次数较多，现实中难以实现，且对结果的分析方法较为粗糙的缺点；均匀设计则只考虑试验点的“均匀分散”性，因而大大减少了试验次数，其缺点是试验次数过少可能使试验的结果分析误差大、不稳定；基线等比增减设计方法则采用各药物剂量等比例设计，即剂量间隔相同，这不符合实际需要；直接试验设计筛选的试验方案比均匀设计的优良性强，比正交设计的试验次数少。直接试验设计突破了多因素实验设计一般要援引正交表或均匀设计表的传统，综合考虑了5种优良性准则，直接面向实际问题的因素和水平选择和评价试验方案。运用DED技术进行试验设计与分析，可显著提高试验效益，具有较高的应用价值，并已在复方优化中得到了验证。
2.药物用量变化（水平数）设计
在试验设计时，药物用量变化（水平数）的设计是一个关键环节。在以往很多研究中，考察的复方变化情况多为几个特定的组合而并未对复方变化进行全面考察。只有通过对中药复方组成变化的全面考察，才能揭示这些组合变化与药效变化之间的关系，以及不同药味对于药效的贡献程度，才有可能从中找到药效更优的药味和（或）用量新组合。如采用正交设计试验，应按大、中、小剂量进行，中剂量为中度有效量，大、小剂量可取中剂量增减一倍，另外，还应增设一个0水平组；如采用均匀设计试验，应采用合适的设计表安排试验，并尽可能将水平数细分；而采用直接试验设计时，则可根据计算机软件（RDZ软件）灵活设计水平数，且各药水平数间隔可以不等。
3.药效学实验的选择
药效学实验分为主要药效学实验和次要药效学实验，选择不同药效学实验进行拆方实验，得出的最优方结论则不同。笔者认为，应选择公认的动物模型进行试验，这样得出的结果会更加客观。
4.多指标试验分析应注意的问题
进行药效学或毒理学拆方试验时，针对不同药效学或毒理学指标，得到的回归方程以及最优方是不一致的，这就需要我们选择“金指标”或权重较重的药效学（毒理学）指标。
综上，经过几十年的发展，中药复方优化研究取得了许多成果，但同时也存在不足之处，这是由中药复方多组分、多靶点、非线性的特征所决定的。在科技飞速发展的今天，要使中药复方真正具有“魔力”，就需要充分认识其特点，继承传统，发扬精髓，融会新知。